2023-02-04 291
每年的2月4日是世界癌症日
今天继续为大家盘点
乐城在血液系统肿瘤、黑色素瘤、
神经母细胞瘤、罕见肿瘤等领域
特许引进的国际前沿抗癌新药
血液系统肿瘤
口服阿扎胞苷（Onureg®）
口服阿扎胞苷于2020年9月在美国率先获批上市，目前在全球广泛用于成人急性髓系白血病维持治疗。
2022年10月，一场“全球寻药”的接力正在乐城先行区进行。在各方的通力协作下，最终快速将创新药口服阿扎胞苷（Onureg®）顺利送至一名急性髓系白血病患者手中。这是继2020年乐城携手百时美施贵宝、成美药业成功将全球创新药物逸沃®（伊匹木单抗注射液）送抵黑色素瘤患者后，乐城管理局与多方开展的又一次通力合作，让乐城先行先试政策惠及患者。
Scemblix®（Asciminib）
Scemblix®（Asciminib）是一种用于治疗慢性髓性白血病的特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）变构抑制剂，通过结合ABL1肉豆蔻酰口袋，抑制BCR-ABL1的活性，能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段，改善患者的预后。
作为美国食品药品监督管理局批准的首个STAMP抑制剂，Scemblix®（Asciminib）用于既往接受至少两种TKI治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病（CML）慢性期（Ph+ CML-CP）成人患者，并完全获批用于T315I突变型Ph+ CML-CP成人患者。
Minjuvi（Tafasitamab）
Minjunvi(Tafasitamab)是全球唯一在美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局均获批用于治疗二线弥漫性大B细胞淋巴瘤的疗法。适应症为与来那度胺联用，随后继续使用Tafasitamab单药治疗，用于治疗复发性或难治性且不适合自体干细胞移植 的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤成人患者。并获得NCCN和CSCO指南推荐。目前国内尚无同种疗法获批，也尚无针对该适应症的治疗获批。
Isatuximab（Sarclisa®）
Isatuximab 是一种免疫球蛋白（Ig）G1 单克隆抗体（mAb），其选择性地结合分类为分化簇（CD）38 的人细胞表面抗原分子，具有治疗许多恶性血液病的潜力。
2020年3月2日，Isatuximab 在美国获得首个上市许可。目前， Isatuximab 联用泊马度胺和地塞米松已在40个国家和地区获批，包括美国、日本和欧盟。Isatuximab目前尚未在我国大陆获批上市。
国家药品监督管理局及海南省药品监督管理局已于2020年12月批复并同意用于复发难治性多发性骨髓瘤的 Isatuximab 注射液产品作为在乐城国际医疗旅游先行区开展临床真实世界数据研究试点品种。
Polivy®（注射用Polatuzumab Vedotin）
美国获批适应症：已接受过两种既往治疗的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（非特指型）成人患者（批准时间：2019年6月）。
欧盟获批适应症：不适合造血干细胞移植的复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤 (DLBCL) 成人患者（批准时间：2020年1月）。
胆管癌
Infigratinib (英菲格拉替尼)
英菲格拉替尼是一种口服FGFR1-3选择性抑制剂，于今年5月全球首次通过美国FDA批准，用于治疗有 FGFR2 融合或其他重排的先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。
胆管癌患者往往面临着恶性程度高、治疗难度大和生存率低的处境，针对胆管癌二线及以上患者，中国目前尚无有效的靶向治疗药物。而英菲格拉替尼是经过临床验证的精准靶向治疗药物，有效的填补了这一治疗领域的空白。目前该创新药已在乐城先行区可及。
黑色素瘤和结直肠癌
伊匹木单抗
伊匹木单抗注射液于2011年3月25日在美国首次获得上市许可，用于治疗晚期黑色素瘤。目前已在全球62个国家获得上市许可，获准本品单药或与纳武利尤单抗联合用于多种肿瘤的治疗。
伊匹木单抗是一种靶向细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）的全人源化单克隆抗体。伊匹木单抗是全球首个也是唯一一个获批的CTLA-4免疫检查点抑制剂。本品已在美国、欧盟上市超过9年，并也已在包括日本、中国香港、中国澳门、新加坡、中国台湾和韩国在内的亚洲市场上市。
康奈非尼和比美替尼
康奈非尼Encorafenib（商品名Braftovi）和比美替尼Binimetinib（商品名Mektovi）由美国生物制药公司Array BioPharma研制，法国皮尔法伯集团授权获得这两种产品在中国的独家商业化权利。
Braftovi是一种小分子BRAF抑制剂，靶向MARP信号通路中的关键酶，该途径发生在许多不同的癌症中，包括恶性黑色素瘤、结直肠癌和肺癌。Mektovi是MEK的选择性抑制剂，MEK是促进肿瘤的MAPK途径中的中枢激酶。
2018年6月和2020年4月，美国FDA分别批准康奈非尼Encorafenib和比美替尼Binimetinib用于以下适应症：
1、Encorafenib与Binimetinib联合使用，用于治疗患有不可切除性或转移性黑色素瘤伴BRAF V600突变的成年患者。
2、Encorafenib与西妥昔单抗联合使用，用于治疗患有转移性结肠直肠癌（CRC）伴BRAF V600E突变，且曾经接受过系统治疗的成人患者。
神经母细胞瘤
凯泽百（达妥昔单抗β）
凯泽百（达妥昔单抗β）是国内首个上市的靶向GD2单抗，也是截至目前全球唯一获批用于初治高危和复发难治两个神经母细胞瘤适应症人群的靶向GD2单抗，填补了国内神经母细胞瘤免疫治疗的空白，将帮助更多中国神经母细胞瘤患儿提高治愈的潜能。
达佑泽®（那西妥单抗注射液）
达佑泽®（那西妥单抗注射液）是 Y-mabs 研发的一款复发/难治性高危神经母细胞瘤治疗药物，并于 2020 年 11 月 25 日首次获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准上市。值得一提的是，达佑泽®（那西妥单抗注射液）还获得了FDA授予的优先审查资格、孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）、罕见儿科疾病资格（RPDD）。
除了肺癌、胃癌、乳腺癌及肝癌等常见的癌症外，还有一些罕见病癌症是我们日常中不常听到的。但一旦不幸患上，对患者及家庭的生活幸福都会带来极大的危害。今天带大家认识几款治疗罕见肿瘤的新药。
罕见肿瘤
JELMYTO®（丝裂霉素）
2020年4月，FDA(美国食品药品监督管理局)批准了JELMYTO®（丝裂霉素），用于治疗成人低级别上尿路尿路上皮癌 (LG-UTUC) 患者。这一具有里程碑意义的批准是基于2020年已发表于《柳叶刀肿瘤学》的3期 OLYMPUS试验的积极结果：JELMYTO®为患有这种罕见且难以治疗的癌症的患者提供了一种有效的、保留肾脏的选择。
JELMYTO®是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗低级别上尿路尿路上皮癌的非手术治疗选择。丝裂霉素作用机制是抑制脱氧核糖核酸 (DNA) 的合成，在药物浓度高时，细胞 RNA 和蛋白质合成也受到抑制。区别于传统化疗药物作用全身，JELMYTO®是丝裂霉素和创新凝胶技术的结合，冷却时是液体，通过标准输尿管导管输送至病灶处，在人体体温下变成凝胶，使尿路组织长期暴露在丝裂霉素的作用下，从而实现非手术方法消除肿瘤。
Elzonris
一种CD123靶向的细胞毒素，用于治疗2岁及以上儿童和成人患者的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。2015年11月，ELZONRIS被EMA认定为孤儿药。Elzonris是一种CD-123靶向的细胞毒素，由重组人白细胞介素-3 (IL-3)和截短的白喉毒素(DT)融合蛋白组成，靶向CD-123表达的细胞。Elzonris通过失活延伸因子2 (EF2)，不可逆地抑制靶细胞的蛋白质合成，导致细胞凋亡(细胞死亡)。
Elzonris在一项涉及84名的BPDCN成年人的研究中进行了调查(65人以前未经治疗，19人以前使用其他药物治疗)。该研究显示，57%先前未经治疗的患者在接受Elzonris治疗后没有任何疾病的症状或者是皮肤损伤极小。此外，这些患者中约有三分之一能够进行干细胞移植，这有助于延长患者的寿命。
PANRETIN®凝胶
1999年获美国食品药品管理局(FDA)用于局部治疗艾滋病相关卡波西肉瘤(KS)患者的皮肤病变。当需要全身性抗KS治疗时（例如，前一个月有超过10个新的KS病变、有症状的淋巴水肿、有症状的肺KS或有症状的内脏受累），该药不适用。当前尚无PANRETIN®凝胶用于全身抗KS治疗经验。
在一项开放标签、对照、剂量递增的PANRETIN®凝胶的1期和2期临床试验中，纳入115 例活检证实艾滋病相关卡波西肉瘤的患者。研究显示，PANRETIN®凝胶在治疗卡波西肉瘤患者的疗效和耐受性良好，能够减轻症状、缩小肿瘤面积和防止疾病进展。此外，90%治疗相关不良事件仅限于药物应用的部位，且严重程度为轻度或中度。在另一项随机、双盲、对照的3期临床试验中，纳入134例AIDS相关卡波西肉瘤患者。研究显示，PANRETIN®凝胶治疗卡波西肉瘤患者应答快，缓解率高。
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