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这类或需终身服药的患儿迎新希望!乐城瑞金海南医院引进新药解难题

2023-02-10 319

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2月10日,醋酸氟氢可的松片(Fludrocortisone Acetate )在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)(以下简称"瑞金海南医院")成功落地,用于艾迪生氏病的原发性肾上腺皮质功能减退症的部分替代治疗和失盐型肾上腺生殖综合征的治疗。瑞金海南医院迎来了使用该新药的首批患者。

21-羟化酶缺乏症(21-OHD)是先天性肾上腺皮质增生症中最常见的类型,是由于编码 21-羟化酶的基因缺陷导致肾上腺皮质类固醇激素合成障碍的一种先天性疾病。2018年,国家卫健委颁布的《第一批罕见病目录》中,将21-OHD列为罕见病。

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很多21-OHD患者需要每天甚至终身服药,同许多其他罕见病一样,“用药难”成为患者面临的最大痛点。

 

爱施健原研生产的醋酸氟氢可的松片,最早于1954年在加拿大上市,目前已在全球33个国家和地区批准上市,是2019年WHO基本药物目录品种。

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瑞金医院的儿内科在治疗先天性肾上腺皮质增生症疾病方面,在国内处于领先地位。

 

瑞金医院儿内科陆文丽主任医师表示:“瑞金的儿科收治过很多患者,都需要服用醋酸氟氢可的松片进行治疗,但由于国内一直未有正式获批的产品,多年来,这些患者一直面临用药难的困境。此次该药物在乐城获批,为部分患者解决了用药问题,为患有这种罕见病的患儿及其家庭带来曙光!希望后续能够进一步提升药物可及性,减轻患者的疾病负担。”

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博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长符祝表示,现如今的博鳌乐城已基本实现临床急需特许进口药械与国际同步,患者不出国门就可以使用全世界最先进的药械产品。21-OHD患者的高质量用药需求可以得到更好的满足。未来,乐城这座希望之城将造福更多中国患者,以支持和实现2030健康中国的目标。

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瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬表示:“瑞金海南医院已落地新药新械项目28项,共有700余位患者受益。后续,医院将努力解决新药新械落地过程中的'瓶颈'问题,多措并举,推动更多新药新械快速落地,惠及全国百姓。”

 

爱施健中国区CEO Larry Merizalde先生表示:“爱施健致力于通过优质和患者可及的药品改善中国患者的生命健康和质量。公司自从进入中国市场以来,致力于引进国际创新药物,响应未满足的临床需求,弥补国内治疗领域的空白。今后,我们还会继续探索能够提升药物可及性和可支付性的途径。”