国家药监局药品医疗器械监管科学研究基地 海南乐城真实世界研究院
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工作动态

共话罕见病新药新械真实世界研究乐城实践,这场罕见病学术会议很“有料”!

2023-10-15 245

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2023年10月14日,由中国罕见病联盟指导,四川大学华西医院主办,四川大学华西医院(罕见病中心)、四川西部医药技术转移中心承办的“2023年第二届国际罕见病学术论坛暨四川省罕见病医疗质量控制中心成立大会”在成都召开。
 
罕见病虽然发病率低,在中国由于人口基数大,罕见病患者其实“并不罕见”。然而罕见病的病因复杂,临床表现多样,检查方法有限,其诊断率低,治疗手段缺乏,诊治现状亟待提高。本届论坛以“关注、协同、创新”为主题,来自国际国内罕见病临床专家、基础研究专家和企业等相关机构代表齐聚一堂,围绕罕见病的临床诊治进展、研究技术平台、研究转化体系、罕见病新药新械、罕见病管理创新等前沿领域开展深度研讨。
 

在乐城管理局和四川大学华西乐城医院联合举办的“罕见病新药新械真实世界研究乐城先行区实践”分会场,与会嘉宾围绕乐城罕见病药械注册真研实践,以及真研引领下的罕见病学科发展进行了深入地分享与探讨。

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华西临床医学院(华西医院)党委副书记兼纪委书记程南生代表华西国际罕见病学术论坛组委会出席会议并致欢迎词,博鳌乐城先行区的特殊政策优势,对于我们国内罕见病工作的开展有极大帮助。如今,越来越多的患者、医务人员、药械企业都知道海南自贸港有博鳌乐城先行区这样一个医疗“先行先试”的园区,希望今后更多四川大学华西医学院的师生能够参与乐城的发展,亲身感受医疗改革“试验田”的活力和魅力,在医疗领域结出更多创新合作的硕果。

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四川大学华西医院风湿免疫学科主任、四川大学华西乐城医院院长刘毅主持会议。

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会上,乐城管理局党委委员、常务副局长吕小蕾现场作了《乐城——开放 改革 创新》的主题分享,围绕乐城建设发展、政策落地、生态圈构建、产业平台、罕见病诊疗与保障的探索等方面向与会者进行了解读。重点介绍了乐城开展罕见病药械真研工作的有利条件;乐城特许药械政策、真研政策等核心优势政策从多渠道、多维度解决了罕见病用药可及性、罕见病诊疗可支付性等问题;乐城罕见病学科与学术团体、公益基金、患者组织开展合作,组织参加罕见病相关会议及开展患者教育活动情况。
 

吕小蕾表示:“乐城希望通过打造乐城医工转化平台、真实世界研究平台、国际多中心药械临床试验平台、健康文化产业创新平台、医疗保险服务平台,依托专家诊疗核心环节,整合创新药械企业、商业保险公司、罕见病患者组织、医疗机构、社会慈善组织等各方资源,推动国际国内交流,搭建罕见病领域创新发展生态圈。我们欢迎医疗机构、药械企业及医生专家参与乐城的发展,为更好满足罕见病患者的诊疗需求,推动罕见病学科的研究与发展贡献智慧和力量。”

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四川大学华西口腔医院王晓毅教授作《华西乐城医院-面向罕见病新特药临床研究的世界窗口》主题分享。

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海南省药品监督管理局药械审评服务中心主任林凯介绍了海南特许药械真实世界研究的相关情况。

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四川大学华西医院中国循证医学中心、海南真研院孙鑫教授作《基于真实世界数据的创新药械临床评价》主题分享。

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在交流讨论环节,与会嘉宾围绕罕见病真研注册路径探索进行了深入探讨。

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上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院王芳教授以《特许药械在罕见病中的使用实践 》为题进行分享。

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博鳌超级医院执行院长刘同亭作《先行先试政策优势下罕见病学科创新发展的实践》主题分享。

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四川大学华西第二医院张少毅教授作《民法典时代真实世界研究在罕见病领域相关法律风险防范 》 主题分享。

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四川大学华西第四医院全立明教授作《基于真实世界数据的工作相关疾病和罕见病的研究实践》主题分享。

交流讨论环节,与会嘉宾还围绕真研引领下的罕见病学科发展进行了研讨。四川大学华西医院刘毅教授、向瑾教授、于洋教授、罗艳丽教授分别主持学术讲题环节。来自国际范围内罕见病临床业务骨干、罕见病生物遗传研究者、企业及罕见病相关机构共80余名代表参加会议。
 
此次会议搭建了一个交流共享的平台,期待未来罕见病领域各相关参与方一起努力,借助乐城政策优势,共建罕见病领域创新发展生态圈,进一步助力罕见病的诊断和治疗水平的提高,推进中国罕见病事业发展。