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工作动态

乐城借助进博会平台加速推动政策红利释放:从首展到落地仅6个月,患儿用上“孤儿药”!

2023-11-05 394

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月5日至10日,第六届中国国际进口博览会(下称进博会)在上海举行。过去5年,进博会持续释放强大的“溢出效应”,已成为跨国药械企业加速创新成果引入和落地的“驱动器”和“孵化器”。而乐城先行区作为“医疗特区”,得益于一系列政策优势,推动国际创新药械产品从进博会上“看得见”到老百姓“用得上”,所需的时间越来越短。

从首展到落地短短6个月,患儿在乐城用上“孤儿药”

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视频:4岁短肠综合征患儿在乐城用上国际创新药

 

家住兰州的四岁小宝宝“果果”(化名)是不幸的。出生不久,他就患上了短肠综合征(short-bowel syndrome,SBS)。
短肠综合征是因各种原因导致小肠被大量切除后,肠道有效吸收面积显著减少,不能维持患者的营养或儿童生长需求,引起的营养吸收和代谢功能障碍,是一种患病率极低的罕见病。国内短肠综合征患者群体当前处于“国际有药,国内无药”的治疗困境,只能长期依赖肠外营养和静脉输注支持,生存质量堪忧。
患上这种病,苦的不仅是孩子,父母更是踏上艰难求医路。然而,果果又是幸运的。

今年5月,果果在海南医学院第一附属医院乐城医院(慈铭博鳌国际医院),完成了Revestive(Teduglutide,替度鲁肽)的注射,这是目前全球首个并唯一批准用于短肠综合征的GLP2生物类似物。果果也成为用上这款“孤儿药”的第一个中国内地患者。

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患者在海南医学院第一附属医院乐城医院
 
给果果带来福音的正是进博会的“溢出效应”。SBS究竟为何可怕,Revestive落地内地又有一段怎样的故事?
这要从2022年第五届进博会说起。这届进博会上,武田制药研发的消化领域创新药物Revestive登上进博展台,也是首度在华亮相。
Revestive是全球首款也是唯一获批应用于短肠综合征的人胰高血糖素样肽 2(GLP-2)类似物,已在欧美日作为“孤儿药”获批,用于治疗1岁及以上短肠综合征患者。同时,该药在日本获批治疗4个月及以上短肠综合征患者。

Revestive能够改善肠道吸收功能和帮助减少甚至摆脱肠外营养需求的治疗药物,通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度促进肠道的修复和正常生长,从而保持粘膜的完整性,提高肠道的吸收能力,每日一次的皮下注射可以帮助肠外营养依赖的患者摆脱或减少肠外输注的束缚,进而帮助患者改善生存质量,回归正常生活。

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Revestive在第五届进博会期间的中国首展
 
正是在进博会平台的加持下,Revestive加速了落地中国的进程。第五届进博会现场,武田制药与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签署战略协议。得益于博鳌乐城先行先试特许政策,仅仅6个月,今年5月Revestive在乐城先行先试区医疗机构落地,四岁的果果由此成为中国大陆首例注射的患者。

根据乐城最新的“带药离院”政策,经过医疗机构充分评估后,患者可将不超过12周用量的药物带离博鳌,果果就可以在原治疗地上海通过持续皮下注射用药进行后续治疗,这也为患者及其家庭提供了极大的便利。目前,Revestive已惠及来自全国的3名SBS患儿,使患儿有机会能尽早减少或脱离肠外营养支持,早日恢复正常生活。

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武田制药与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局在第五届进博会现场签署战略协议
 
武田中国总裁单国洪表示,博鳌乐城国际医疗旅游先行区是国际创新药物优先进入中国的重要窗口,希望通过此次合作,加速满足国内短肠综合征患者急迫的未竟需求,帮助更多患者摆脱治疗困境,提高生活质量。业内人士也表示,疾病严重性和临床急需性不容忽视,Revestive如果能获批上市,将填补中国SBS药物治疗的空白,对于SBS患儿及其家庭意义重大。
让药物更可及,乐城特许政策助力打破“国外有药、国内无药”困境
 

通过第一阶段个性化疗程治疗,果果的情况得到了很大改善。“静脉营养减少原来的50%,体重增加了2公斤,身高增长了2公分,腹泻症状有效缓解,大便排量减少。短短三个月,治疗效果取得了如此显著的进展,这就是Revestive药物的价值所在。一方面可以减少小朋友遭受病痛的折磨,另一方面也缓解了家庭承担的心理压力和经济负担。”主诊医生在为果果进行第二阶段的精准疗程治疗时欣慰地说。

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小患者在乐城进行第二阶段个性化治疗
 
海医一附院乐城医院(慈铭博鳌国际医院)院长黄玉勇表示:“罕见病患者通常需要长期、持续的治疗,而罕见病药物的价格往往非常昂贵,给患者及家庭带来很大的经济负担。医院在实施短肠综合征注射用Revestive中国内地首例注射的过程中,通过惠民惠医政策大幅度降低了患者治疗的经济负担。”
给果果带来福音的,也是乐城先行区借助进博会平台、发挥政策优势促合作的一大生动体现。
 
近年来,乐城先行区致力于搭建罕见病领域创新发展生态圈,在罕见病诊疗可及性与可支付性、真实世界研究等方面持续探索,进一步完善罕见病医疗保障体系,加速破解罕见病诊疗和用药保障的难题。依托乐城先行区的特许药械政策,目前乐城已实现超过40款罕见病诊疗药物可及。

乐城先行区将进一步借助进博会的平台,携手各方共建医疗生态圈,打造医疗创新链条,让优质医疗服务造福更多百姓,发出中国医疗领域改革创新的声音。