葡萄膜炎新药：优施莹®
用于治疗累及眼后段的慢性非感染性葡萄膜炎的创新药优施莹®（氟轻松玻璃体内植入剂），已被纳入最新发布的国家医保目录。
依托国家赋予乐城先行区的“先行先试”优惠政策，优施莹®（氟轻松玻璃体内植入剂）于2019年8月在博鳌超级医院完成国内首次应用，为我国慢性非感染性葡萄膜炎的治疗提供了强有力的治疗方法。2022年6月16日，优施莹®（氟轻松玻璃体内植入剂）获国家药监局批准注册上市，成为国内首个完全基于乐城真实世界研究数据申报上市的新药。
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重症肌无力新药：艾加莫德
全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德α注射液（以下简称艾加莫德）此次成功纳入医保目录，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。
重症肌无力是一种自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，该病已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。据估计，中国至少有20万重症肌无力患者，尽管目前有可用的治疗手段，但仍然存在巨大的未被满足的需求。
2022年6月，得益于“先行先试”特许药械政策，艾加莫德成功落地博鳌乐城先行区，成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破，改写了国内重症肌无力治疗格局。2023年6月，艾加莫德获中国国家药品监督管理局批准上市，成为中国首个且目前唯一获批的用于gMG患者治疗的FcRn拮抗剂。
30年来新突破！重症肌无力患者在博鳌乐城用上全球创新药
在乐城接受重症肌无力全球首创新药治疗后，她重绽“有力”笑容
I型神经纤维瘤病新药：司美替尼
另一款被纳入新版医保目录的罕见病药物硫酸氢司美替尼胶囊，于今年4月28日在中国获批，用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，是我国唯一获批上市的NF1相关丛状神经纤维瘤治疗药物。
I型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因中的一个自发突变或遗传突变引起，在婴儿中的发病率大约为三千分之一。NF1患者可能会伴有脊柱扭曲和弯曲、高血压、癫痫等并发症，也会增加患有其他癌症的风险，包括恶性脑和外周神经鞘肿瘤及白血病。
2021年3月3日，司美替尼在博鳌乐城先行区内的博鳌超级医院开展国内首例临床治疗，为饱受NF1困扰的中国患者及家庭带来了曙光。
发作性睡病新药：盐酸替洛利生片
治疗发作性睡病的盐酸替洛利生片此次也被纳入医保目录。发作性睡病(Narcolepsy)是一种罕见的睡眠/觉醒障碍疾病，通常被认为是终身性疾病，临床上以日间过度嗜睡、猝倒、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱为主要特征，对患者的生活质量、工作或学习能力、以及身心健康往往造成严重的影响。
盐酸替洛利生片是在全球范围内唯一获得发作性睡病适应症，并且同时被美国、欧洲和中国指南推荐的非精神管控类药物。在《中国发作性睡病诊断与治疗指南(2022版)》中，替洛利生被推荐用于发作性睡病的一线治疗，针对发作性睡病的核心症状“日间过度嗜睡”、“猝倒”、“入睡前幻觉”和“睡眠瘫痪”（合称“四联症”），替洛利生都获得了指南的I级推荐(最高推荐级别)和A级证据(最高证据级别)。
2021年5月7日，盐酸替洛利生片在乐城先行区内的博鳌一龄生命品质改善中心开出了中国首张处方。2023年6月30日，中国国家药品监督管理局正式批准盐酸替洛利生片(铧可思®)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒。
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胃肠道间质瘤新药：阿伐替尼片
泰吉华®（阿伐替尼片）被纳入新版国家医保目录，医保支付范围为：限携带血小板衍生生长因子受体α (PDGFRA) 外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
阿伐替尼片是一款强效、高选择性、口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂。2020年8月，阿伐替尼落地海南博鳌乐城，为中国GIST患者提供了更多的选择余地，也使医生有了更多救治患者的武器。2021年3月获中国国家药品监督管理局批准上市，是国内唯一一款用于一线治疗PDGFRA D842V基因突变GIST的药物，填补了市场空白。
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