武田中国今日宣布，旗下消化领域产品瑞唯抒®（通用名：注射用替度格鲁肽）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者。患者应仅在经过一段时间肠道适应后，在病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下使用本品治疗。

短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。正常成人的小肠约有3-8.5米，而短肠综合征患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米。在肠道手术后，几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持（PN）治疗以维持和改善营养需求，尤其对于肠道适应不完全的患者，可能需要终生依赖PN。“短肠人”是一个超罕群体，根据估算，我国成人患病率约为0.73/1,000,000，且有逐年上升的发病趋势。

此前，国内短肠综合征患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境，因此往往只能长期依赖PN和静脉输注支持。《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》数据显示，接受PN治疗的患者年平均输注191天，未成年患者年平均输注257天。长期PN支持治疗，会引起严重的、可能危及生命的并发症，且会在多个方面对生活质量造成影响。此外，短肠综合征临床管理涉及大量的直接和间接经济成本，患者面临极大的经济负担。

上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科蔡威教授表示：“得益于海南博鳌乐城‘先行先试’政策，目前已经有5名患儿用上了替度格鲁肽进行治疗，且整体临床反馈良好。这既是发挥国家政策优势惠及患者的生动体现，也是创新疗法为患者及其家庭带来新生希望与健康福祉的真实写照。作为医生，我们很期待看到未来有更多的患者能降低甚至摆脱对肠外营养的依赖，改善生活质量，改写被‘输液袋’束缚的命运，拥有高质量的健康生活和自由人生。”

武田研发全球副总裁、亚太研发中心负责人王璘博士表示：“我们欣喜地看到注射用替度格鲁肽的快速成功获批，将为中国短肠综合征（SBS）成人及一岁以上儿童这一罕见病患者群体提供全新的治疗选择，极大地改善患者的生活质量。目前短肠综合征患病率极低，但发病趋势呈逐年上升。注射用替度格鲁肽正是武田从中国患者实际需求出发，为填补该领域在中国长期没有可用治疗药物的空白而进行的加速研发。未来，武田会继续将全球领先的技术与对亚洲的经验和洞察相结合，进一步加速全球创新药物的在华研发和获批，尽早惠及更多中国患者。”

据悉，目前，替度格鲁肽已经准入山西省、江苏省苏州市和无锡市、甘肃省兰州市、以及河北省共五个省级或地市惠民保的海外特药目录，被保险人在海南博鳌乐城指定医疗机构用药接受治疗可申请理赔，这也将降低用药患者的经济负担。

作为我国唯一的“医疗特区”，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区依托“先行先试”的特许医疗政策，积极引进境外获批、境内还未获批的创新药物，让国内患者及早用上国际前沿药物，延续生命的希望。

早前，乐城先行区已成功引进用于短肠综合征的创新药物替度鲁肽，让多名患儿不出国门就用上这款全球创新药物，助力破解罕见病诊疗和用药保障难题。

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