国家药监局药品医疗器械监管科学研究基地 海南乐城真实世界研究院
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真研成果

国家药监局药品审评中心副主任杨志敏:推动真实世界研究实践走向深入

2023-11-22 22

日前,第二届博鳌国际药械真实世界研究大会在海南博鳌成功举行。会上,国家药监局药品审评中心副主任杨志敏发表主旨演讲,以下为精彩观点摘编:

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近年来,国家药监局药品审评中心(以下简称药审中心)坚持问题导向、标准先行,组织制定了一系列指导原则,对真实世界研究的整体研究设计、数据质量评价、沟通交流,以及儿童用药、罕见病用药、中药等重点领域需特别关注的问题等,积极予以指导和规范。与此同时,组织专家积极参与国际人用药品注册技术协调会(ICH)相关议题研讨,基于中国实践所积累的经验、遇到的挑战,对ICH相关议题提出关键意见。药审中心还积极推动对真实世界研究重点应用领域的探索。例如,针对儿童用药可及性有待提高的现状,推动已上市药品基于真实世界研究在说明书中增加儿童用药信息,并发布9个儿童用药研发相关指导原则,其中4个指导原则明确可开展真实世界研究。调研罕见病用药研发遇到的挑战,出台《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行)》,其中用专门章节阐述真实世界数据统计的考虑。探索中药真实世界研究支持监管决策,通过将真实世界研究与随机对照试验相结合,为已有人用经验药物的临床研发探索科学、可行的评价体系和方法。

在真实世界数据应用试点过程中,药审中心与海南省药监局、乐城先行区管理局建立药品真实世界数据研究协调工作机制,并进一步巩固总结试点工作经验,强化沟通交流程序,联合发布开展药品真实世界研究工作实施办法,以常态化机制推动试点品种开展真实世界研究,目前已有4个试点药品正式获批上市。