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真研成果

从乐城特药到国内获批上市,口服用苯丁酸甘油酯惠及更多中国患者

2023-07-14 1473

近日,香港维健医药集团(以下简称“维健医药”)宣布口服用苯丁酸甘油酯(瑞维安®,英文名:Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid)正式获国家药品监督管理局审批上市,用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍(UCDs)患者的长期治疗。

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在此之前,口服用苯丁酸甘油酯在国家“先行先试”特许医疗政策支持下,由博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进,患者可以在博鳌乐城国际医疗先行区进行申请使用。过去一年来,已有数十位尿素循环障碍患儿提前用上了这款创新药,为他们的生命健康提供了有力保障。
从管控式用药到国内顺利获批上市,苯丁酸甘油酯在中国走了一条独特而创新的药物可及之路。
以特许医疗为依托,尿素循环障碍药物可及实现早突破
作为国内专业化的罕见病综合服务平台,博鳌乐城维健罕见病临床医学中心依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医药政策,旨在以全球同步的速度,致力于将先进的罕见病产品引入中国市场,给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新的希望。
尿素循环障碍(UCDs)是指一组罕见的遗传代谢疾病,由于尿素循环中所需酶或转运蛋白降低或缺乏而导致氨合成尿素发生障碍,造成过量的氨蓄积体内,形成高氨血症。临床以急、慢性血氨升高引起的神经和消化系统症状为主要症状表现,死亡率高、致残率高、症状反复且需长期管理;急性高氨血症可能引起恶心、呕吐、意识障碍等急性脑病症状;长期高氨血症可能会引起生长发育迟滞、认知功能障碍等。
苯丁酸甘油酯作为一款创新型的药物,是一种高效的氮清除剂,适用于不能仅通过饮食蛋白质限制和/或氨基酸补充进行管理的尿素循环障碍(UCDs)患者的慢性管理。2023年之前在国外已上市,未在国内上市。面对部分国内尿素循环障碍患儿家庭急需的用药需求,博鳌乐城维健罕见病临床医学中心积极根据特许医疗政策规定,通过高效、专业的操作,顺利将苯丁酸甘油酯引进。2022年初,该药物在博鳌乐城成功实现国内首次患者临床用药,为尿素循环障碍患者的治疗提供了新的治疗选择。
在患者服务过程中,博鳌乐城维健罕见病临床医学中心通过岛内岛外专家的联动,对患者进行联合会诊,为患者提供高质量和持续性的诊治服务,全流程对患者的治疗进行日常随访、监护,保障患者用药的健康安全。之后,更多的尿素循环障碍患儿通过这一通道率先用上创新药物。同时,这也为国内的医生积累了丰富的真实世界临床应用经验,为该药物之后的上市,乃至应用于中国患儿都打下了坚实的基础。
从“管控式”用药到国内上市,口服用苯丁酸甘油酯成功上市具有重要意义
2022年8月,口服用苯丁酸甘油酯口获得免中国上市前临床研究的上市许可申请,并授予优先审评资格,大大加快了该药获批上市的进程。2023年5月该药列入国家卫健委《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》,充分体现了国家层面对儿童罕见病患者用药的高度关注。
2023年6月19日,口服用苯丁酸甘油酯正式获国家药品监督管理局审批上市,用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍(UCDs)患者的长期治疗,包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH[高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征。作为近10年来全球问世的全新的治疗药物,口服用苯丁酸甘油酯在中国获批上市具有里程碑意义。
研究显示,口服用苯丁酸甘油酯可以维持正常血氨水平、减少高氨危象发生率、改善患者认知功能和生长发育水平,并凭借无色无味的口感提升患者服药体验,显著提高患者依从性和生活质量。
维健医药集团创始人、董事长兼CEO王威先生表示,作为一家创新型生物医药公司,维健医药一直秉持“患者为先”的初心。尿素循环障碍作为一组罕见的遗传代谢疾病,患者群体在国内面临诊治水平不足,药物保障缺乏的问题,患儿及家庭急需更优质的治疗药物。口服用苯丁酸甘油酯正式获批上市,对于尿素循环障碍患者具有非常重要的意义。