12月8日，由海南省政府主办、国家药监局支持的第一届博鳌国际药械真实世界研究大会在海南博鳌举行。会上，日本药品医疗器械综合机构（PMDA）主评审官Hanako MORIKAWA进行主旨演讲《日本监管机构在为监管决策中使用真实世界数据所做的努力》。以下为演讲内容摘编。

随着医疗数据数量的迅速增长和医疗信息技术的快速发展，真实世界数据（RWD）已成为推动全球医疗创新不可或缺的部分。日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）一直致力于促进RWD在医疗产品全生命周期中的应用，包括从临床研究到上市后的监测。

事实上，临床评价贯穿产品全生命周期，在临床研究及上市后监测阶段使用RWD进行临床评估有望加快药品/医疗器械的研发。

对此，PMDA通过建设基础设施、发展和利用登记系统咨询、制定指南等方式进一步推动RWD在医疗产品监管中的应用。

2016年，PMDA与学术团体和医院包括国家中心进行合作，创建了临床创新网络项目（CIN），将使用RWD的业界和持有登记系统的学界匹配起来，综合把握学界和业界的需求，进一步推动RWD在产品研发中的应用。2018年，PMDA还成立了医疗信息数据库网络（MID-NET^®），旨在提高药物安全性检测工具的质量，促进新药的研发。同时，还在不同的利益相关方之间建立了沟通交流的渠道，确保数据质量、透明度、安全性以及数据的访问、提取和分析的可靠性。

为了更好地发展和利用登记系统咨询，PMDA建立了两类登记咨询，即有关登记数据的开发和有关登记数据的质量。有关登记数据开发的咨询者主要是登记系统持有方（多为学术团体），目标是登记系统发展战略中普遍需要考虑的问题，确保登记系统数据的可靠性，以便其获批适用于上市后监测；有关登记数据质量的咨询者主要是药物/医疗器械公司，目标是针对各个新药和医疗器械，审查并明确它们上市申请或上市后监测所用的登记数据是否可靠。为更好利用登记系统，PMDA鼓励申请方和登记系统持有方通过咨询的方式进行早期讨论。此外，PMDA还发布了关于登记系统数据可靠性的咨询系统。

此外，PMDA还于2021年3月制定了两个相关指南，一是《使用注册登记研究进行申请的基本原则》，规定了申请方在提交的临床数据文件使用登记数据表明药械疗效和/或安全性时所需遵循的准则。二是《确保使用注册登记研究进行申请的可靠性的相关注意事项》，规定了申请方在提交的申请数据/文件中把登记数据当作临床数据使用时，为确保此登记数据的可靠性而需考虑的注意事项。

此外，在进行上市申请或上市后再评价时，RWD还可从三方面发挥作用，包括在临床试验中用作外部对照、作为临床研究结果的补充数据以及用作上市后监测。

目前，将RWD作为外部对照的新医疗器械上市申请的医疗产品有7个，其中应用日本数据库或日本登记数据的有2个；用RWD作为补充数据的新医疗器械上市申请的医疗产品有4个；使用RWD进行上市后监测的医疗产品包括植入式心室辅助系统、经导管主动脉瓣植入术、血管栓塞假体用材料和血管栓塞假体所用材料等4个类别共计11个医疗产品。

在日本，学术界、产业界和监管机构之间的合作对于加快RWD的应用非常重要。未来，PMDA还将深入探讨如何更充分地利用RWD，加快其在监管中的应用。