中医药行业越来越多地将视线投向真实世界研究，某种程度上是因为基于传统的循证医学的方法无法解决中医药特色优势评价所面临的复杂问题。

中医药的理论体系、思维方式和诊疗手段与现代医学存在差异。中医药秉持整体观念和辩证论治，干预手段呈现多变性、复杂性、差异性，疗效发挥具有因人而异的特性，其临床疗效评价的挑战也由此而来。

“在循证医学理论体系下，处于严格控制环境的随机对照试验是证实医疗干预疗效的最佳设计。然而，中医药干预的动态变化和高度的个体化特征与传统随机对照试验的标准化设计思想存在明显差异。如何建立既符合中医药特色又满足现代科学理论和规律的中医药临床疗效评价方法，是亟待解决的关键科学问题。”孙鑫说。

真实世界研究也进入了中医药技术评估工作的视野。北京中医药大学国际循证中医药研究院执行院长刘建平建议在循证医学的评价方法的基础之上，结合卫生技术评估评估的综合性维度，建立基于有效性、安全性、经济性的综合评价方法，这种综合评价方法包括传统使用的干预性试验和真实世界研究。刘建平表示，真实世界研究主要采用观察性研究的方法，鼓励建立疾病导向的注册登记系统和前瞻性数据库，以决策需求为导向开展真实世界研究、产生高质量证据。他同时提醒，真实世界研究与随机对照研究并非完全对立，随机对照研究中的实用型随机对照试验实际上就属于真实世界研究的范畴。

在民族医药研究发展实践中，也有真实世界研究的发挥空间。海南医学院中医学院院长谢毅强致力于推动黎医黎药的传承与创新，他认为，黎医黎药现有的研究和发展不充分，因其临床诊断标准、试验纳入标准尚未明晰而难以开展循证的随机对照试验，真实世界研究更加符合黎医黎药的临床研究环境，可用于开展民间常用黎药的效果研究等。

所有的医药产品研发最终要走到商业化环节。思路迪医药首席战略官、首席医学官肖申指出，真实世界研究既可以作为随机对照试验的重要补充用于药物安全性有效性评估，也可以作为一个独立的科研方法为创新药物研发、临床实践、药物商业化布局提供重要的参考依据。他表示，尽管真实世界数据目前有其自身的限制，随着信息收集和数据分析技术的加强，真实世界研究在药物研发和商业化方面将发挥越来越重要的作用。

真实世界研究与中医药领域的结合并非一蹴而就。此次论坛多角度切入真实世界研究和中医药疗效评价的话题，对业界关注的研究内容、数据来源、分析方式选择、评价目标确定等展开探讨。

“关键是要搭建符合中医药诊疗特色、能全面回答中药疗效的方法体系。”孙鑫认为，要推动传统的随机对照试验和真实世界研究形成无缝链接、对不同的问题采用不同的研究手段，必然要构建符合中医药特点的真实世界数据研究的技术体系。这具体如何实现？他进一步拆解出三个科学问题：构建反映中医药特色的数据治理体系和数据资源体系；形成以中医药的干预特征为基础的设计框架和具体方法，实现模拟中医药动态干预过程、控制动态干预过程中产生的偏移或混杂等；解决数据解读的问题，在循证医学的总体思路框架下评估证据质量。随后，他结合实践案例，分析了如何在中医辨证论治理论体系指导下解决中医药动态干预变化环境下的疗效评价问题，以及如何在中西医结合、中西药联用模式的复杂环境下解析中医药的疗效。

北京中医药大学生命科学学院特聘教授韩东燃的主要研究方向是中医药大数据及新中医生态体系。他和团队提出了中医主观表型组学的概念，旨在聚焦与身心健康、社会机能相关的人体表型，建立一套标准化的人体主观感受评价体系，韩东燃认为，人体主观感受既是疗效评价的重要标准，也是医学实践的重要目标。在此基础上，他们开发了一款中医主观表型组学信息采集系统。这是一款中医体检系统，目前可采集的指标包括432个生理特征、320个心理特征和267个生活习惯特征。

在韩东燃看来，中医药真实世界研究尤其要克服信息采集和数据标准化、结构化等方面的困难，使用复杂模型理清复杂变量下的因果关系，明确是哪些变量导致了疗效或副作用的发生。他强调：“要解码中医，更好地进行精准医疗，必须要以深入的中医药大数据研究为铺垫。”

来源/ 中国食品药品网