药品医疗器械临床真实世界数据应用试点工作，是海南省重大制度创新之一，是中国药品监管科学行动计划的重要组成内容。2021年，在国家药监局的悉心指导下，在海南省委省政府的坚强领导下，在海南省药监局、海南省卫健委的大力支持下，乐城管理局充分发挥国家药监局药械监管科学研究基地（海南省真实世界数据研究院）的平台优势和乐城先行区先行先试的“试验田”作用，大力引进国际创新药械产品，推进临床真实世界数据应用试点工作，积极探索将临床真实世界数据用于药品医疗器械产品注册和监管决策实践。

飞秒激光眼科治疗系统、普拉替尼2个特许药械产品借助乐城真实世界研究获批上市；注射用曲拉西利、氟轻松玻璃体植入剂、人工耳蜗植入体、热疗消融系统、人工耳蜗声音处理器等5个特许药械产品的注册申请进入审评阶段……这一年，临床真实世界数据应用试点工作不断取得突破性进展，为全国药品医疗器械审评审批制度改革提供新的途径和方法，加快国际创新药械产品在国内的注册上市，更好地满足公众健康需求。

试点工作推进

国家药监局和海南省政府共同推进药械临床真实世界数据应用试点相关工作

12月28日，国家药监局和海南省政府联合召开2021年药品医疗器械临床真实世界数据应用试点工作领导小组第三次会议，总结临床真实世界数据应用试点工作经验，共商深入推进真实世界研究新举措，助力海南自贸港生物医药产业高质量发展和药品医疗器械审评审批制度改革。海南省副省长王斌、国家药监局副局长徐景和出席会议并讲话。

 

首个使用乐城真实世界数据辅助临床评价的药品获批

2021年3月，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准Blueprint Medicines Corporation申报的1类创新药普拉替尼胶囊上市。该产品也是海南临床真实世界数据应用试点品种，相关真实世界研究结果作为临床试验结果的补充，为其在中国晚期非小细胞肺癌人群中的疗效评价和安全性评估提供了辅助。这是首个使用乐城真实世界数据辅助临床评价获批的药品，标志着海南博鳌乐城药品临床真实世界数据应用试点取得重大突破。

 

 

强生全视Catalys飞秒激光眼科治疗系统利用乐城真实世界数据获批注册

1月26日，经国家药品监督管理局审查，批准了美国强生全视Catalys飞秒激光眼科治疗系统的注册。这是继青光眼引流管之后第二例使用乐城临床真实世界证据辅助临床评价获批的创新型医疗器械产品。

 

中国首个完全基于乐城真实世界研究数据申报NDA的新药OT-401（Yutiq）获NMPA受理

2021年4月7日，欧康维视宣布其管线核心品种OT-401（氟轻松玻璃体植入剂）的新药上市申请（NDA）正式获国家药监局受理，这是中国首个完全基于乐城真实世界数据申报NDA的新药，也是国家药监局首次受理以乐城真实世界数据申报的药品NDA，体现了海南博鳌乐城临床真实世界数据应用试点工作深化推进取得的阶段性成果。

 

 

注射用曲拉西利注册上市许可申请获国家药监局受理

2021年11月29日，国家药品监督管理局受理了先声药业提交的注射用曲拉西利（英文通用名Trilaciclib）的境外生产药品注册上市许可申请，拟在接受含铂类药物联合依托泊苷方案的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者中预防性使用，以降低化疗引起的骨髓抑制的发生率，标志着乐城临床真实世界数据应用试点工作取得了新成效。

 

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海南药品真实世界数据应用试点工作2021年度第一次沟通交流会召开

7月15日，海南药品真实世界数据应用试点工作2021年度第一次沟通交流会在海南海口召开。会议旨在加强与真实世界研究药品试点品种企业、医疗机构的沟通与交流，研究和讨论试点品种研究存在的问题和对策，探讨开展儿童用药、中药真实世界研究的路径和措施，进一步推进真实世界研究工作开展。

 

 

周思源副主任

杨志敏部长                                王骏副部长

 

乐城药品真实世界研究品种沟通会召开

7月16日，国家药监局药品审评中心、海南省药监局、博鳌乐城先行区管理局在海口召开药品真实世界研究品种沟通会，与计划开展真实世界研究的企业进行沟通交流，探讨相关药品品种真实世界研究方案的科学性、可行性以及后续利用乐城真实世界数据辅助产品注册申报的可利用度，沟通的产品涉及肿瘤、内分泌、眼科等领域。

 

 

国家药监局药审中心召开儿童用药真实世界研讨会

为积极落实国务院儿童用药的相关要求，7月15日，国家药品监督管理局药品审评中心与海南省药监局、博鳌乐城管理局、临床和统计专家以及部分儿童药物企业在海口召开专题会议，就采用真实世界研究解决儿童用药证据的相关问题进行研讨。会议针对真实世界研究用于支持和提供儿童用药证据、扩展儿童药物适应症的情形、研究方法和关注点广泛地交流了意见。

 

 

 

国家药监局药审中心召开中药真实世界研究研讨会

为推动中药真实世界研究，国家药品监督管理局药品审评中心与海南省药品监督管理局、博鳌乐城管理局和海南省真实世界数据研究院于2021年7月15日下午在海口召开了中药真实世界研究研讨会。会议主要就中药真实世界研究中存在的问题、困难及其挑战进行了研讨，并明确了下一步工作方向和措施。

 

 

 

 

 

省药监局在乐城召开医疗器械临床真实世界研究应用试点品种座谈会

为进一步推动临床真实世界数据应用试点品种方案落地及开展，规范并加速临床试验进程，2月3日，海南省药品监督管理局医疗器械临床真实世界研究应用试点品种座谈会在乐城先行区举行。

 

 

 

监管科学基地建设

全国首个真实世界数据研究与评价重点实验室落户乐城

2021年2月，国家药品监督管理局印发《关于认定第二批重点实验室的通知》，海南真实世界数据研究与评价重点实验室获得国家药监局认定，全国首个真实世界数据研究与评价重点实验室落户海南。

此重点实验室由四川大学华西医院、博鳌超级医院、海南省博鳌先行区药品不良反应监测中心三家单位共建、共管、共享，以博鳌乐城为试验田，创新真实世界数据研究实践，形成具有海南自贸港特色的系列研究成果，未来将在构建国内领先、国际先进的真实世界数据研究体系和培养输出高层次、多学科交叉人才梯队方面发挥重要作用，将为我国抢占临床真实世界数据应用领域“世界第一”提供有力的技术支撑。

 

2021年海南省国家药监局药品医疗器械监管科学基地工作座谈会暨研究院院长第一次工作会议召开

为贯彻落实国家药监局和海南省委省政府的指示精神，3月21日，2021年度海南省国家药监局药品医疗器械监管科学研究基地工作座谈会暨海南省真实世界数据研究院院长第一次工作会议在博鳌乐城先行区召开，共商监管科学基地和研究院建设大计，为我国监管科学事业和健康事业的发展贡献海南智慧和乐城力量。

 

 

全国首个以“真实世界数据应用”为培养目标的硕博研究生培养点

作为新兴的跨学科领域，真实世界研究涉及临床医疗、生物统计、信息数据等学科，为加强人才培养，推进真实世界研究工作开展，海南省真实世界数据研究院与海南大学合作开设了全国首个以“真实世界数据应用”为培养目标的硕博研究生培养点。2021年获得10名硕士、5名博士研究生联合培养指标，以后每年将逐步扩大招生指标。

 

国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室团队获3项国家自然科学基金项目支持

8月18日，2021年度国家自然科学基金申请项目评审结果公布，国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室（以下简称重点实验室）团队获3项自然科学基金项目支持。此次获批的3项国家自然基金项目，均以重点实验室精心打造的博鳌乐城专科专病真实世界数据体系为基础，将对乐城先行区特许药械的临床优化使用、真实世界数据试点应用起到关键助推作用。

 

第一届博鳌国际药械真实世界研究大会分论坛筹备会在京举行

为了更好地推进第一届博鳌国际药械真实世界研究大会各项准备工作，把大会办成一届高水平的真实世界研究学术盛会，10月13-14日，乐城管理局联合国家药监局国际交流中心、海南省药品监督管理局、中国健康传媒集团在北京召开真研大会筹备会。

 

 

六大专科专病真实世界数据研究联盟揭牌

10月16日，在“国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室年会暨临床研究、评价与转化监管科学峰会”上，由中国工程院院士李兰娟，中国工程院院士郑树森，中国工程院院士尚红，温州医科大学附属眼视光医院院长瞿佳，四川大学华西医院院长李为民，国家癌症中心副主任、中国医学科学院肿瘤医院副院长蔡建强发起的感染性疾病、肝胆胰疾病、医学检验、眼科、呼吸系统疾病和肿瘤疾病六大专科专病真实世界数据研究联盟揭牌成立。

 

 

博鳌乐城临床研究中心ESR项目发布

10月26日，博鳌乐城临床研究中心ESR项目正式发布。该项目由海南省真实世界数据研究院副院长姚晨与博鳌乐城临床研究中心、杭州莱迈医疗信息科技有限公司合作开发，可以为目前正在建设的海南省临床真实世界数据研究平台和正在开展的各项真实世界研究项目提供高质量的源数据，有望解决制约我国进口特许药械项目在乐城先行区开展真实世界研究的瓶颈问题。

 

 

海南真实世界数据重点实验室发表中医药疗效评价方法学文章

四川大学华西医院中国循证医学中心/国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室研究团队在Frontiers in Pharmacology（IF=5.81，JCR 1区），发表题为“Assessing clinical effects of traditional Chinese medicine interventions: moving beyond randomized controlled trials”的文章。该文章突破了常规基于传统试验的中医药疗效评价思路，建立了传统试验+真实世界数据研究的整合创新模式，为中医药临床研发提供了更完善的方法和技术工具，为乐城未来在中医药的实践提供了一定程度的方法技术准备。

 

 

 

 

“真实世界数据研究与药械监管创新”专刊出版

2021年第11期，《中国食品药品监管》杂志与海南省真实世界数据研究院共建“真实世界数据研究与药械监管创新”专刊出版，介绍真实世界数据研究设计、数据治理技术及统计分析方法研究进展，综述了真实世界证据支持全球医疗器械监管决策现状，展示了海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区真实世界数据研究成果及案例，以高质量的学术建设展现制度集成创新优势，服务大众健康。

 

 

真研平台建设

海南省临床真实世界数据研究平台项目初步设计和概算方案征求意见会在京举行

为了进一步推进博鳌乐城临床真实世界数据应用试点工作，加快推动“海南省临床真实世界数据研究平台项目”建设，2月25日上午，乐城先行区管理局联合海南省药品监督管理局在北京举办海南省真实世界数据研究平台项目初步设计和概算方案征求意见会。会议就项目需求、相应的功能内容、概算组成以及需要明确的问题等进行了研究讨论，并提出解决方案，在建设思路与功能版块基本达成一致意见。

 

 

 

乐城管理局召开临床真实世界数据研究平台项目初步设计和概算方案第二次征求意见会

为提高“海南省临床真实世界数据研究平台项目”建设的科学性、可行性，3月2日，乐城先行区管理局召开海南省真实世界数据研究平台(一期)项目初步设计和概算方案第二次征求意见会，就方案设计征求区内医疗机构主要负责人、信息管理人员、以及CRO企业相关人员意见。

 

真研平台功能展示和征求意见会召开

历经半年时间的建设，基本完成海南省临床真实世界数据研究平台数据采集治理平台等六大业务模块的核心功能开发。为确保真研平台的科学性和可操作性，10月14日下午，海南省真实世界数据研究院在北京组织召开真研平台功能展示和征求意见会。与会专家代表对平台的建设工作给予了充分肯定，认为平台具有机制创新、数据创新、监管创新、服务创新四大特点，并就平台需要进一步改进的方面提出了建设性意见。

国家药监局信息中心、 药品审评中心、医疗器械技术审评中心，海南省药监局、海南省大数据局、乐城管理局，海南省真实世界数据研究院，以及药械企业、CRO公司等相关负责人通过线上线下方式参加会议。

 

 

学术交流与培训

 

“国家队”专家引领，精准发力，乐城真实世界数据应用开新局

4月12日下午，在乐城先行区2020年度国际创新药械工作总结大会上，国家药监局科技和国际合作司司长毛振宾、国家药监局药品审评中心部长杨志敏、国家药监局医疗器械审评中心部长刘英慧分别发表主题报告。

 

毛振宾一级巡视员                 杨志敏部长            刘英慧部长

 

 

国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室年会暨临床研究、评价与转化监管科学峰会开幕

2021年10月16日，“国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室年会暨临床研究、评价与转化监管科学峰会”在海南开幕。来自各领域的400余名专家学者现场参与，共商真实世界数据研究发展的宏伟蓝图。会上，由四川大学华西医院、博鳌超级医院、海南博鳌乐城先行区药品不良反应监测中心共建的“国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室”正式落成。

 

海南省真实世界数据研究院召开乐城药品真实世界数据研究培训与座谈会

为贯彻国家药品监督管理局和海南省委省政府的战略部署，更好地服务在乐城开展或将要开展特许药品真实世界研究的企业，2月28日，由海南省真实世界数据研究院主办的药品真实世界数据研究培训与座谈会在博鳌乐城先行区举办。

 

 

 

 

 

医疗器械真实世界数据研究培训会在乐城召开

4月12日，由海南省真实世界数据研究院主办的医疗器械真实世界数据研究培训会在博鳌乐城先行区召开，旨在进一步加强医疗器械企业对在乐城先行区开展真实世界研究的政策、法规、流程、研究环境等深入了解，共同推动真实世界研究在乐城先行区合规、高效地开展。

 

2021年自由贸易港真实世界数据应用高级研修班在博鳌成功举办

2021年6月7-9日，国家药监局高级研修学院与海南省真实世界数据研究院在海南博鳌成功联合举办2021年自由贸易港真实世界数据应用高级研修班。本次培训着重学习相关理论知识和实操经验，通过课堂讲授与实战演练相结合的方式，搭建交流平台，帮助企业了解园区内特许药械、真实世界数据应用等相关政策和理论知识。

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2021年临床研究乐城闭门研讨会在乐城举行

2021年6月17日，乐城国际医疗旅游先行区管理局、中国临床研究共同体、海南真实世界数据研究院等三方共同在乐城先行区举办“2021年临床研究乐城闭门研讨会”。与会各方深入研讨了如何更好地汇聚各方的力量，建立乐城先行区与省外在科研合作、产业协同等方面的良性互动并探索创新临床研究模式，促进真实世界研究的发展、助力推动国际先进药械落地海南乐城先行区等话题。

 

 

 

真实世界研究药物临床研究培训班在乐城举办

8月30日，由海南省真实世界数据研究院、博鳌乐城临床研究中心共同举办的真实世界研究药物临床研究培训班在乐城先行区开班。来自医疗机构、药品生产企业、药物研发机构以及CRO公司等单位共计100余人线上参加培训。本次培训旨在推进药物临床试验机构建设，加强药物临床研究工作人员对GCP等知识的掌握，保障药物临床研究工作顺利开展，培养一流的研究团队及研究型医院，加速推进真实世界研究工作开展。

 

 

 

 

真实世界研究理论与实践培训班召开

12月17日，海南省真实世界数据研究院联合海南食品药品管理职业技能培训中心、博鳌乐城临床研究中心在博鳌乐城共同举办2021年真实世界研究理论与实践培训班，来自医疗机构、药械企业、研究机构、高等院校等200余人线上线下参加。

 

 

 

2022年展望

乐城先行区将继续充分发挥先行先试的“试验田”作用，以制度创新为引领，用好用足国家赋予乐城先行区的特许药械使用和真实世界数据研究政策。坚持系统谋划、资源统筹，全力办好首届博鳌国际药械真实世界研究大会，打造具有国际权威的临床真实世界研究平台。深入挖掘真实世界研究对于我国药品医疗器械监管决策的支持作用，争取更多创新型临床急需产品更快获批上市，为中国药品医疗器械审评审批制度改革、加快国外创新医疗产品在中国注册审批贡献“乐城方案”和“海南力量”。