3月7日，创响生物（Inmagene Biopharmaceuticals）引进的福坦替尼片（Fostamatinib，TAVALISSE）在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（以下简称“瑞金海南医院”）成功落地，用于免疫性血小板减少症的治疗。海南省人民医院血液内科林丽娥主任团队为患者开出国内首张处方。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，主要特征是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。
常规ITP治疗包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白G（IgG）、脾切除术和促血小板生成药物等，但仍有相当数量的患者长期存在重度血小板减少，自发性或创伤诱发出血的风险。即使某些患者无症状，血小板计数低于20-30× 10^9/L时也需要治疗。目前在国内，针对二线治疗失败或治疗不耐受的ITP患者尚未有同类的药品上市。
Fostamatinib是全球首创且唯一获批上市的口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。主要通过抑制体内脾酪氨酸激酶，阻断巨噬细胞表面Fc激活受体和B细胞受体的信号传导，减少免疫系统对抗体包裹血小板的识别和降解，从而阻止血小板的破坏并同时抑制炎性反应。
此产品适用于既往治疗应答不足的成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）。目前该款创新药已在美国、欧盟、加拿大等国家和地区获批上市。
林丽娥主任介绍：“福坦替尼片主要用于既往治疗疗效欠佳的成人慢性免疫性血小板减少症（ITP），也是全球首个获批的脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。借助先行区‘先行先试’的特许政策，从海外已获批但国内尚未上市的药品中，针对性的选取具有新型作用机制且临床疗效和安全性较为明确的产品，为国内ITP患者，特别是对既有方案疗效不佳的患者，带来新的治疗选择。”
瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬表示：“瑞金海南医院以推进国家区域医疗中心建设为目标，聚焦肿瘤和血液学科群、心脏和代谢性疾病学科群、脑科学学科群等三大学科群建设，此次成功落地的福坦替尼是血液科落地的第三个新药项目，期待福坦替尼为更多ITP患者带来获益。未来，医院将引进更多血液领域的新药新疗法，以患者需求为中心，突破现有治疗瓶颈问题，推动更多创新药物可及。”
ITP患者反复出现血小板降低不仅影响生活质量，且现阶段的治疗方案中，大多数都具有局限性。得益于“先行先试”政策，Fostamatinib现已落地瑞金海南医院，有需求的患者可前来申请使用。
