相关疾病：上皮型卵巢癌、原发性腹膜癌和输卵管癌。

紫杉醇（Paclitaxel）适用于联合卡铂治疗首次复发的对铂敏感的上皮型卵巢癌、原发性腹膜癌和输卵管癌。

欧洲药品管理局（EMA）于2018年11月20日批准，紫杉醇的作用机理主要是去影响人体细胞微管的正常功能，透过稳定与鸟苷二磷酸(GDP)结合的微管蛋白，从而使肿瘤细胞在有丝分裂阶段被限制而无法分裂，将细胞阻断于细胞分裂周期的G2期与M期间，使癌细胞复制受阻断而死亡。

相关疾病：乳腺癌和胃肠道肿瘤等癌症

尿苷三乙酸酯（Uridine triacetate）是一种嘧啶类似物，用于成人和儿童患者的紧急治疗。在使用氟尿嘧啶或卡培他滨过量后，无论是否出现症状，或在氟尿嘧啶或卡培他滨治疗结束后96小时内，表现出影响心脏或中枢神经系统的早发、严重或危及生命的毒性，和/或早发、异常严重的不良反应(例如：胃肠道毒性和/或中性粒细胞减少)。

美国食品药品监督管理局（FDA）在2015年12月11日批准，三乙酸尿苷是尿嘧啶核苷的乙酰化前体药物。口服给药后，三乙酸尿苷被全身存在的非特异性酯酶去乙酰化，在循环中产生尿嘧啶核苷。尿嘧啶核苷竞争性抑制氟尿嘧啶引起的细胞损伤和细胞死亡。

相关疾病：母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤

Tagraxofusp是一种CD123靶向的细胞毒素，用于治疗2岁及以上儿童和成人患者的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。2015年11月，ELZONRIS被欧洲药品监督管理局（EMA）认定为孤儿药。Tagraxofusp由重组人白细胞介素-3 (IL-3)和截短的白喉毒素(DT)融合蛋白组成，靶向CD-123表达的细胞。通过失活延伸因子2 (EF2)，不可逆地抑制靶细胞的蛋白质合成，导致细胞凋亡(细胞死亡)。

Tagraxofusp在一项涉及84名的BPDCN成年人的研究中进行了调查(65人以前未经治疗，19人以前使用其他药物治疗)。该研究显示，57%先前未经治疗的患者在接受Tagraxofusp治疗后没有任何疾病的症状或者是皮肤损伤极小。此外，这些患者中约有三分之一能够进行干细胞移植，这有助于延长患者的寿命。

相关疾病：小细胞肺癌

Lurbinectedin于2020年在美国食品药品监督管理局（FDA）获得加速批准，用于治疗在含铂类化疗过程中或化疗后出现疾病进展的转移性SCLC成年患者，是近二十五年来首个获得美国FDA批准的用于治疗复发性SCLC的新分子实体。

Lurbinectedin是从海鞘 Ecteinacidia turbinata 中分离出的海洋化合物 ET-736 的衍生物，ET-736中的氢原子被甲氧基取代。Lurbinectedin能够选择性地抑制多种肿瘤所依赖的致癌基因转录。除了其对癌细胞的直接作用，Lurbinectedin还能够抑制肿瘤相关巨噬细胞中某些对肿瘤生长至关重要的细胞因子的转录和产生。

截至目前，Lurbinectedin已在美国、澳大利亚、阿联酋、加拿大、新加坡、卡塔尔获得上市批准，用于治疗在含铂类化疗过程中或化疗后出现疾病进展的转移性SCLC成年患者，并获得《ESMO小细胞肺癌指南（2021版）》和《NCCN小细胞肺癌指南（2022版）》推荐，广泛服务于多国患者。

相关疾病：成人低级别上尿路尿路上皮癌

2020年4月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了丝裂霉素（mitomycin），用于治疗成人低级别上尿路尿路上皮癌 (LG-UTUC) 患者。

丝裂霉素（mitomycin）是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗低级别上尿路尿路上皮癌的非手术治疗选择。丝裂霉素作用机制是抑制脱氧核糖核酸 (DNA) 的合成，在药物浓度高时，细胞 RNA 和蛋白质合成也受到抑制。区别于传统化疗药物作用全身，JELMYTO®是丝裂霉素和创新凝胶技术的结合，冷却时是液体，通过标准输尿管导管输送至病灶处，在人体体温下变成凝胶，使尿路组织长期暴露在丝裂霉素的作用下，从而实现非手术方法消除肿瘤。

这种创新型的凝胶药物为低级别上尿路尿路上皮癌提供了一种可保留肾脏的治疗方法，帮助患者避免手术和肾脏切除相关的长期并发症。

相关疾病：子宫内膜癌

Dostarlimab是一种程序性死亡受体-1 (PD-1)阻断抗体，用于治疗复发或晚期错配修复缺陷(dMMR)的成年患者：

1.经美国食品药品监督管理局(FDA)批准的试验确定的子宫内膜癌，在任何情况下使用含铂方案治疗中或治疗后进展，不适合治疗性手术或放疗；

2.由美国食品药品监督管理局(FDA)批准的试验确定的实体肿瘤，在先前的治疗中或治疗后进展，并且没有令人满意的替代治疗方案。

Dostarlimab以高亲和力与PD-1受体结合，从而阻断它与PD-L1和PD-L2配体的结合。解除PD-1受体介导的对T细胞的免疫抑制，帮助人体免疫系统对抗癌症。

相关疾病：复发性或难治性外周 T 细胞淋巴瘤

Darinaparsin是一种新型有机砷化合物，由二甲基化砷和谷胱甘肽结合而成，也是无机砷化合物在体内代谢过程中生成的中间代谢产物。一般认为Darinaparsin可诱导细胞凋亡和细胞周期停滞，并通过破坏线粒体功能（例如，降低膜电位）和增加细胞内活性氧的产生，发挥抗肿瘤活性，来抑制肿瘤生长。

2022年6月19日， Darinaparsin被日本厚生劳动省（MHLW）批准治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。本次获批是基于在亚洲多国针对复发或难治性PTCL患者进行的2期临床试验的积极结果，该药物此前已被美国和欧盟授予治疗外周T细胞淋巴瘤的孤儿药资格。

相关疾病：黑色素瘤

2022年3月18日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 nivolumab 和 relatlimab-rmbw用于 12 岁或以上患有不可切除或转移性黑色素瘤的成人和儿童患者。

这是由relatlimab和nivolumab组成的固定剂量双免疫治疗组合。Nivolumab和relatlimab是人免疫球蛋白G4（IgG4）单克隆抗体，与单药治疗相比，它们的组合已被证明可以增加T细胞活化。

批准基于一项随机、双盲 2/3 期 RELATIVITY-047 研究 (NCT03470922) 的数据，该研究评估了nivolumab和relatlimab在714名先前未经治疗的转移性或不可切除的 III 或 IV 期黑色素瘤患者中的疗效和安全性。试验的主要研究终点是无进展生存期（PFS）（采用盲态独立中心评估（BICR）根据RECIST v1.1评估），次要终点是总生存期（OS）和客观缓解率（ORR）。

relatlimab是一种淋巴细胞活化基因-3（LAG-3）阻断抗体，可与LAG-3受体结合并减少通过LAG-3途径发生的免疫反应的抑制。Nivolumab是一种程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体，可与PD-1受体结合并阻断其与PD-L1和PD-L2配体的相互作用。它可以减少免疫反应的抑制并产生抗肿瘤反应。

相关疾病：艾滋病相关卡波西肉瘤皮肤病变

阿利维A酸（Alitretinoin）凝胶在1999年获美国食品药品管理局(FDA)用于局部治疗艾滋病相关卡波西肉瘤(KS)患者的皮肤病变。当需要全身性抗KS治疗时（例如，前一个月有超过10个新的KS病变、有症状的淋巴水肿、有症状的肺KS或有症状的内脏受累），该药不适用。当前尚无阿利维A酸（Alitretinoin）凝胶用于全身抗KS治疗经验。

在一项开放标签、对照、剂量递增的阿利维A酸（Alitretinoin）凝胶的1期和2期临床试验中，纳入115 例活检证实艾滋病相关卡波西肉瘤的患者。研究显示，阿利维A酸（Alitretinoin）凝胶在治疗卡波西肉瘤患者的疗效和耐受性良好，能够减轻症状、缩小肿瘤面积和防止疾病进展。此外，90%治疗相关不良事件仅限于药物应用的部位，且严重程度为轻度或中度。在另一项随机、双盲、对照的3期临床试验中，纳入134例AIDS相关卡波西肉瘤患者。研究显示，阿利维A酸（Alitretinoin）凝胶治疗卡波西肉瘤患者应答快，缓解率高。