姚晨

编者注：FDA最近引用了一份报告称，“来自中国的临床试验数据中有80%是欺诈或不合格。”姚晨教授认为这种观点已经过时且具有误导性。他指出，自2017年中国加入ICH以来，监管部门一直在出台政策，确保临床试验数据的准确性。

FDA最近对中国临床试验数据质量的评论在国内外引发了热烈讨论，其顾问在ODAC会议上提到“80%的中国临床试验数据存在欺诈或不合格”。

信达生物（Innovent Biologics）和礼来 (Eli Lilly) 正在寻求FDA批准他们根据ORIENT-11研究中，从中国产生的数据共同开发的一种新的治疗肺癌的药物。FDA顾问得出结论，需要更多的临床试验来证明其对美国人口和医疗实践的适用性。

“美国监管机构准备批准数十种抗癌药物和其他在中国开发的新药，”《华尔街日报》随后报道 。“监管机构对主要在中国进行的研究的质量以及结果是否适用于美国患者表示担忧”

FDA和华尔街日报的报道均引用了2016年《英国医学杂志》的一篇文章，该文章 称“为支持中国新药注册而提交的超过80%的临床试验数据已被该国的药品监管机构揭露为欺诈或不合格。”

但事实是这样：2015年，中国的药品监管机构（前身为 CFDA）启动了一项计划 ，让企业有机会进行自检和撤回申请而不会受到进一步处罚，或提供修改质量的时间表的数据。截至2015年底，80%的企业被要求撤回进一步自查申请。

我们团队在2018年的BMJ上表达了这一观点 。我们写道，“由于严格的监管和高昂的违法成本，几乎不可能故意造假。”

2015年CFDA的通知标志着中国临床试验法规的一个里程碑。食品药品检验中心（CFDI）开展临床试验数据专项检查，并将定期检查作为药品上市申请的常态。从那时起，源数据核查已成为研究人员、申办方和监管机构的优先事项。

2017年6月，中国正式加入ICH，成为该国际组织的第八个成员。这意味着中国的药品监管机构、制药商和研究人员将采取措施达到国际标准并遵循国际准则。

2019年 5 月，NMPA发布了一系列指南，支持将真实数据用于药物研发和审评。海南省博鳌乐城试验区的任务是在临床试验中推广真实数据。在指南中，监管机构对使用真实世界证据的真实世界源数据的质量和可追溯性提出了明确要求。

2021年 9 月，中国国家卫生健康委员会（NHC）发布了管理研究者发起的试验的暂行办法。监管机构指出，调查人员应建立源数据存储和管理制度，保障临床研究数据在收集、记录、修改、处理和保存

过程中的真实性、完整性、规范性、保密性，确保数据可查询、可溯源。

2022年 2 月 8 日，NHC重申医疗大数据至关重要。该机构正在考虑制定国家标准，用于在系统中存储电子病历（EMR）和有关药品、医疗设备、公共卫生保健、医疗服务和报销的信息。下一步将实现数据互联互通和共享。

为了进一步提高中国临床数据的准确性，2018年我们团队在BMJ的一篇评论文章中提出了一个独立的平台，用于同步和存储研究相关的源数据。

该平台将主要由医院构建和管理，医院还将负责向研究人员授予数据访问权限，并确定EMR系统内的数据通信范围。这是为了确保只有来自受试者的试验相关数据被同步并存储在平台上。

我们的团队与杭州的医疗保健IT行业合作伙伴合作开发了一款名为ESR 的电子源数据记录工具。目的是提高临床试验的完整性和数据收集的安全性，从而保护临床试验数据的质量。我们的研究论文发表在《中国食品药品监管》杂志上（见示意图）。该ESR工具也已被博鳌乐城试验区的医疗机构和北京的3家医院采用。应用效果还有待观察。

在监管机构、临床研究人员和行业的共同努力下，我国临床试验数据质量将持续稳步提升。

近年来，越来越多的中国药企自主研发或与跨国合作伙伴合作研发的新药走出国门。中国也是一个重要的临床研究中心，当地参与者正在参与许多的多中心临床试验。这充分说明了中国临床试验数据的质量。

美国人口缺乏代表性等问题可能确实阻止了信达生物和礼来使用他们的ORIENT-11研究来支持FDA上市申请。然而，指责中国近期临床试验数据的质量是错误的，尤其是当这种观点基于2016年的一篇文章时，该文章只讲述了故事的一面。